Investing.com — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) pay senetleri, biyoteknoloji firmasının kas zayıflığına yol açan genetik bir bozukluk olan miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için deneysel tedavisine ait erken deneme bilgilerini açıklamasının akabinde %25 düştü. Şirketin olumlu deneme sonuçlarını ve hızlandırılmış onay müracaatları planlarını duyurmasına karşın, yatırımcı inancının sarsılması pay senedinin bir yıllık en düşük düzeyine inmesine neden oldu.

Massachusetts, Waltham merkezli şirket, başkan adayı DYNE-101’in Faz 1/2 ACHIEVE denemesinden elde edilen sonuçları paylaştı. Sonuçlar, DM1 hastalarında değerli ölçüde splicing düzeltmesi ve işlevsel güzelleşmeler gösterdi. Deneme bilgileri, DYNE-101’in moleküler gayesi olan DMPK RNA düzeylerinde bir azalma ve birden fazla işlevsel sonlanım noktasında iyileşmelerle bağlı güçlü splicing düzeltmesi gösterdi. Şirket, 2026’nın birinci yarısında ABD Hızlandırılmış Onayı için bir başvuruyu destekleme potansiyeline sahip küresel bir Kayıt Genişleme Kohortunu başlatmayı planlıyor.

Ek olarak, Dyne Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için DYNE-251 programını ilerletiyor ve distrofini bir vekil sonlanım noktası olarak kullanarak düzenleyici müracaat yapmayı hedefliyor. Şirket, her iki program için Kayıt Genişleme Kohortlarındaki kaydı 2025 yılında tamamlamayı ve sonraki yıl düzenleyici müracaatları destekleyecek bilgileri elde etmeyi bekliyor.

Bu ilerlemelere karşın, Dyne’ın pay senedi kıymetli bir düşüş yaşadı. Chardan analisti Keay Nakae, deneme dataları hakkında şu yorumu yaptı: “Bu dozun 3 ve 6 ayda DMPK gayesinde daha da fazla düşüş sağladığını görmek bizi cesaretlendiriyor. Bu, başlangıca kıyasla 3 ayda kompozit alternatif splicing indeksi (CASI-22) ile ölçüldüğü üzere kıymetli splicing düzeltmesine yol açıyor. Lakin, 6 aydaki spice düzeltmesi dengeli değil.” Dyne’ın idaresi, 6 aydaki tutarsızlığın zayıf biyopsi örneklemesi, eksik başlangıç dataları ve küçük örneklem büyüklüğü üzere faktörlerden kaynaklanabileceğine inanıyor.

Yatırımcılar, şirketin açıklamalarına ve işlevsel sonuçlardaki genel olumlu eğilimlere karşın, 6 aylık splicing düzeltme bilgilerindeki belirsizliğe reaksiyon gösteriyor olabilir. Piyasa reaksiyonu, yeni bilgi açıklamalarıyla yatırım hissinin süratle değişebildiği klinik etaptaki biyofarmasötik gelişimle bağlantılı yüksek riskleri ve oynaklığı vurguluyor.

Dyne Therapeutics, genetik olarak yönlendirilen nöromüsküler hastalıkları olan hastalar için yeni tedaviler sağlama en son amacıyla terapötik adaylarını klinik geliştirme etabında ilerletmeye odaklanmaya devam ediyor. Bugün saat 08:00 ET’de düzenlenen yatırımcı aktifliği, şirketin stratejisi ve son deneme datalarının klinik ve düzenleyici yolları üzerindeki potansiyel tesiri hakkında daha fazla bilgi sağlayabilir.

Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.